BioMarin罕见病新药通过FDA专家评审
BioMarin公司罕见病新药在FDA审核中无明显优势
GSK2300万美元支持罕见病研究
2013年6月23日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头GSK医药公司再次投入1750万欧元（约合2300万美元）来专注于欧洲罕见病药物研发公司的建立。GSK目前已经在该领域和Prosensa公司合作研究开发杜氏肌营养不良的治疗方法。早在今年四月份， GSK公司就宣布和Avalon风投公司联合出资约5亿美元支持10家新型医药公司的建立。
Alexion召回更多罕见病药物Soliris
罕见病药物研发者Ultragenyx进行总额8600万美元IPO
四十万元国际罕见病大会免费门票仅余20席！
目前中国罕见病领域的现状相当令人揪心：患者人数超过千万，相关科学研究、药物开发、临床诊断和治疗等与国外差距较大，国内所用药物极少，依赖进口的药物价格大多极其昂贵。
Acceleron新药ACE-536获批为罕见病药物
2013年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --Acceleron公司和Celgene公司联合研发的ACE-536获准成为治疗贝塔型地中海贫血和骨髓增生异常综合征这两种罕见血液病的罕见病药物。该种药物是作为一种修饰过的二型激活素受体结合蛋白作用于TGF-β来达到治疗效果的。
Sarepta罕见病药物良好数据致股价上涨
2012年10月3日 电 /生物谷BIOON/-- Sarepta公布了其用于治疗Duchenne肌营养不良症药物的数据。这一药物治疗罹患该病的患者时取得了良好数据，在一小组给予最高剂量eteplirsen的患者群体中，患者进行六分钟行走测试时，步行距离比安慰剂组远了89.4米。 由于其治疗效果的良好，Sarepta股价一度飙升超过100%。
罗氏支付5.95亿美元获得Chiasma三期临床罕见病药物Octreolin
2013年2月19日讯 /生物谷BIOON/ -- 罗氏已获得Chiasma公司用于治疗肢端肥大症的三期临床药物Octreolin的全球商业权利，为此罗氏需支付6500万美元的预付款和5.3亿美元的里程碑付款，以获得这个药物的市场权利。 Octreolin是一种治疗肢端肥大症的口服疗法，或可取代不便利的注射疗法。
Aegerion罕见病药物获FDA顾问委员会支持
2012年10月15日 电 /生物谷BIOON/-- Aegerion罕见病药物lomitapide今天获得了来自FDA顾问委员会的支持。该机构发表评论称这一药物是“纯合子家族性高胆固醇血症治疗领域潜在的重大进步“，为那些需要治疗的患者提供了新的治疗方法。 FDA这样评论这一药物：“对于急需提高血液中LDL-C浓度的患者而言，面临的最大风险是心血管病。